演題：Potency assay development for advanced therapy medicinal products
演者：Sascha Karassek博士（Charles River Laboratories）
所要時間：約45分
言語：英語（英語字幕付き）
無料
※インターネット環境があれば、どこからでもご視聴いただけます。
先進治療用医薬品（ATMP）のポテンシー測定は、現行の医薬品製造管理および品質管理に関する基準（cGMP）の要件であると同時に、課題でもあります。その作用機序（MoA）は非常に複雑で、完全に理解されていない場合や、生体内での挙動を実証することが困難な場合が多くあります。また、作用機序は各ATMPに特異的であり、ポテンシー測定には、それぞれ固有のin vitroモデルが必要となります。
本ウェビナーでは、Charles River Laboratories Germany GmbHのR&D Scientistである Sascha Karassek 博士に、in vitroポテンシーアッセイおよび法規制の概要、およびATMPのさまざまな側面を転写、翻訳、機能レベルで評価するマトリックスアプローチをご紹介いただきます。このアプローチにより、前臨床および初期の臨床段階において、ATMPの生物学的特性を理解し、適切なポテンシーアッセイの開発に繋がります。マトリックスアプローチによるAVV／レンチウイルスやプラスミドDNA事例における生物学的活性測定（マルチ検出モードプレートリーダーSpark（FDA 21 CFR Part 11準拠）を使用）についてもご紹介いただきます。
※ポテンシー（有効性）とは、「適切な実験室での試験または意図した方法で製品を投与した際に得られた十分に管理された臨床データによって示される、製品が持つ特定の能力または容量であり、所定の結果をもたらすもの」と定義されます（21 CFR 600.3(s)）。
このような方にお勧め
- ポテンシーアッセイに興味のある方
- ATMPまたは細胞・遺伝子治療等に関連する細胞ベースのポテンシー測定に興味のある方
- ATMPのポテンシーアッセイ設計に課題感のある方
- GMP環境下での品質保証/品質管理に従事されている方
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